体内改造T细胞，治疗血癌的费用有望大大降低？ CAR-T细胞疗法是利用改造免疫细胞来对抗血癌的强大武器，但目前面临制备复杂、成本高昂且难以普及的问题。 医生需要从患者体内取出T细胞，运往制造商进行基因改造和扩增，再输回患者体内。由于流程复杂，全美只有约200家中心能提供该疗法。 现在，许多生物技术公司正在探索新的解决方案：在患者体内直接改造T细胞。 这种方法有望将目前约50万美元的单剂费用成本降低一个数量级，并且能实现大规模生产和随用随取。 除此之外，体内改造T细胞还有一个优势：很大程度上可免去化疗。 这种在体内改造T细胞的技术，目前主要有两种实现方式： 慢病毒载体 能够将CAR基因插入T细胞的基因组中。这种载体可以有效地将基因传递到细胞中，并使其长期表达。【图1】 RNA纳米颗粒 一种非病毒载体，递送RNA至T细胞。RNA进入细胞质后，其遗传信息仅短暂指导CAR蛋白合成。虽然需多次给药，但安全性更高。 尽管前景光明，但体内改造T细胞仍处于理论阶段，并存在一些安全风险： 使用病毒载体进行基因传递时，存在将CAR基因插入T细胞基因组的潜在风险，可能导致继发癌症的发生。 CAR-T细胞在体内增殖时会释放化学物质，可能导致被称为“免疫风暴”的细胞因子释放综合征（CRS），这是一种严重的炎症反应。 目前，已有几项使用慢病毒递送的体内CAR-T人体试验正在进行中，这是这项技术真正的考验。 如果这种“体内改造”的CAR-T疗法能成功突破安全性和有效性的考验，将有望让CAR-T疗法变得更简单、更可及，从而彻底改变血癌的治疗格局。 查看原文：-025-01570-6
